新型化合物 AC102 的单次应用几乎可以完全恢复临床前模型中噪声引起的听力损失。 这是柏林初创公司 AudioCure Pharma 最近在著名科学杂志《PNAS》上发表的主要发现。 突发性听力损失通常使用抗炎皮质类固醇进行治疗,但未经监管部门批准或没有可靠的证据证明其有效性。 因此,迫切需要针对这种情况的新治疗方案。
使用噪声引起的听力损失来评估 AC102 在临床前模型中的有效性。 噪声冲击后,将 AC102 应用于中耳,14 天后听力可恢复到大约冲击前的水平。 相反,没有活性化合物的治疗导致严重的听力损失。 进一步的试验表明,AC102 针对内耳突发性听力损失的两个主要可疑原因:它可以防止外在感觉细胞的死亡,并保护神经元和听觉神经之间的连接。 “令人惊奇的是,单个分子在内耳中可以产生如此多样的作用。在实验室实验中,我们发现 AC102 通过增加能量产生和减少自由基产生来保护神经元。同时,它还能刺激神经细胞再生。” AudioCure Pharma 首席技术官兼创始人 Hans Rummelsbacher 教授解释说:“神经元和感觉细胞能够重建失去的连接。”
突发性听力损失是一种使人衰弱的疾病,会严重损害言语理解并对患者的生活产生负面影响。 皮质类固醇用于治疗这种疾病已有 50 年历史,但尚未获得批准。 其有效性也受到质疑。 最近的一项大型研究(HODOKORT)表明,超过60%的突发性听力损失患者在皮质类固醇治疗后并未完全恢复。 AudioCure Pharma 首席执行官 Raimar Schlingensieben 博士解释说:“HODOKORT 研究凸显了突发性听力损失的治疗差距。因此,我们对 AC102 在我们的临床前模型中的良好效果感到非常兴奋,并希望患者也能从中受益继成功的安全性测试和耐受性之后,AC102 目前正在一项欧洲 2 期临床研究中对突发性听力损失患者的疗效进行评估。
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