一种治疗直肠癌的小药的试验显示 100% 的患者已经消失

“我认为以前没有人见过这种情况，因为每个患者的肿瘤都消失了，”纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心的肿瘤学家、该研究的主要作者 Andrea Krecek 说。

所有患者在直肠癌中都具有相同的遗传不稳定性，并且尚未接受治疗。 每个人都接受了九剂静脉注射 dostarlimab，这是一种相对较新的药物，旨在阻断癌细胞中的一种特定蛋白质，这种蛋白质在表达时会导致免疫系统停止对抗癌的反应。

六个月后，曾经显示缠结的复杂肿瘤的扫描显示柔软的粉红色组织。 在扫描、活检或体格检查中未发现癌症痕迹。

“所有14名患者？ “在肿瘤学领域，这种可能性非常低且史无前例，”Sirsik 说。

结果非常成功，完成试验的 14 名患者中没有一人需要计划的后续化疗或手术治疗，并且药物没有出现重大并发症。 试验中的另外四名患者仍在接受治疗，但到目前为止，他们显示出同样有希望的结果。

Sasha Ruth 是 2019 年底第一个进入试点研究的患者，她亲身了解这些发现的重要性，但她表示，自从周日消息传出后，她和她的家人已经开始了解 更广泛的影响。

“我来自布鲁塞尔的表弟说他在报纸上，”罗斯周二说。 “它触动了所有人。”

研究结果指出了一种治疗直肠癌的有希望的选择，直肠癌通常会给患者带来改变生活的影响。

虽然直肠癌在早期治疗时具有很高的存活率，但比放疗、化疗和手术更有效的常规治疗可能会使患者出现永久性肠和膀胱功能障碍、阳痿和不育。 对于年轻女性，治疗可能会导致子宫结疤，使她们无法怀孕； 其他低位直肠腺瘤患者需要在手术后永久使用结肠造口袋。

该研究有一些警告：患者的样本量虽然在年龄、种族和民族方面有所不同，但很小。 即使是试验中的第一批患者，仍然需要进行数年的监测，以确保肿瘤不会再次出现或扩散到身体的其他部位。 这些发现也只与那些具有特定直肠癌异常的人有关，这种异常被称为修复错配缺陷，当细胞分裂时，它会损害身体正常化或“修复”异常的功能，反而会导致突变。 大约 5% 到 10% 的直肠癌患者会出现这种缺陷，并且往往对化疗产生耐药性。

“我们肯定会看到大量的人呼唤他们说，‘这种药适合我吗？ “这是一个非常情绪化的反应，”Cercek 说，“天啊，他们得了癌症，现在看看他们。”

马萨诸塞州总医院临床肿瘤学主任、医学博士 David Ryan 表示，对于缺乏修复的癌症患者来说，这些发现改变了游戏规则。 该研究由生物技术公司 Tesaro 赞助，该公司在 2019 年第一位患者开始治疗时被葛兰素史克收购。

“这是一件大事，”没有参与这项研究的瑞安说。 “对于下一个走进门的病人来说，真的很难不去想这个：‘我应该做化疗和放疗，还是应该做这种免疫治疗？’” “”

瑞安说，试验参与者一直受到密切关注，并将继续由专家团队监测，他们将能够监测任何潜在的肿瘤复发或扩散，并在必要时迅速干预治疗。 他说，对于不住在可以轻松和定期获得专家护理的地方的患者来说，这种必要性可能是一个挑战。

他说：“我们担心如果再次发生，应该尽快抓住它，给人们最好的机会。”

但 Ryan 和 Cercek 分别表示，试验结果令人担忧，任何在其他肿瘤类型（如胰腺、胃或膀胱）中存在错配修复缺陷的人，都可以使用来自 Cercek 研究的相同药物进行有效治疗。

对于 Ryan 来说，该研究还强调了癌症患者了解其错配修复状态的重要性。

“我们一直都知道这一点，但我们不知道这些类型的肿瘤会像条带一样对免疫疗法产生反应，并像治疗黄油一样融化肿瘤，”他说。

Sirsik 周日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会年会上发表了这篇论文。 当她为房间鼓掌时，她甚至还没有完成10分钟的表演。 当蓝色屏幕上出现带有白色下划线的粗体字母时，观众泪流满面，他们的研究结果是：“前 14 名连续患者的临床反应达到 100%。”

从外行的角度来看，这就像落地后击球一样。

41 岁的露丝感觉自己同样取得了胜利。 她将她的审判之旅描述为“奇怪”。

“所有的星星都以一种完美的方式排列，这让我可以做这个实验，”她说。 “如果我接受了一次化疗，那将被取消资格。”

露丝住在马里兰州贝塞斯达，经营着一家家具店，她于 2019 年 9 月被确诊，当时她 38 岁。 由于她积极的生活方式（包括偶尔的自行车撞车和足球撞车），她有一些直肠出血，并根据她服用的消炎药进行了定制。

“我以为他们会告诉我我对麸质过敏，”罗斯说。 “我绝对没想到会被诊断出癌症。”

我和一位一年半前被诊断出患有结肠直肠癌的朋友交谈过，她建议她：纪念斯隆凯特琳或胸围。 在她计划在华盛顿地区开始化疗的三天前，她在 MSK 斯隆遇到了一位医生，她记得她“把现金扔进了检查室”。

“首先，由于癌症的位置，你不是手术的候选人，”他说，并建议她化疗 – 通常是标准治疗 – 不会是一个有效的选择，因为她的癌前癌症往往会抵抗这种治疗.

医生确定她是 Lynch 患者，或者是患有与畸形相关的遗传性癌症综合征的人。 Ruth 的医生将她介绍给 Cercek，她很快就成为了试验中的第一位患者。

在开始实验性治疗之前，罗斯不得不再等两个月才能获得 FDA 的批准。

“在我看来，每一天，我都睁大了眼睛，发疯了，”她谈到担心癌症可能会在等待期间从第 3 阶段发展到第 4 阶段时说。 “但我确信癌症不会在一天内增长。”

露丝受到密切监视，以确保她可以安全地等待治疗并继续接受审判。 她于 2019 年 12 月开始实验性治疗。第一次输液后，她去佛罗里达度假，并表示没有感到任何不良副作用。 于是，她继续奔跑。

实验进行到一半，罗斯的肿瘤明显缩小。 六个月大的时候，当露丝转而接受化疗时，她在周五深夜接到了瑟切克的电话，要求她取消搬到纽约的计划。 研究人员正在适应 审判; 化疗——连同放疗或手术——不再需要，至少目前是这样。

露丝一家开玩笑说它是“独角兽”，是医学奇迹的生动例子。 露丝感受到的是感激——感谢医生和护士，以及那些鼓励她为自己挺身而出并征求第二意见的人。

鉴于癌症在她的家庭中蔓延，她还对科学进步表示感谢。 露丝的父亲于 1999 年死于脑癌，而她的母亲正处于与癌症作斗争的“生命的最后几天”。 由于该领域的创新，她对自己的未来充满信心。

“我感到一种普遍的感激之情——但我也对其他人感到希望，”她说。 “希望所有的癌症。”